/ jueves 14 de enero de 2021

Frida Sofía Noble/Noemí́ Rodríguez | Cortando el ADN. El caso CRISPR-Cas9

El ácido desoxirribonucleico o ADN consiste en dos cadenas que se enrollan entre sí para formar una estructura de doble hélice, que contiene las instrucciones que todo ser vivo necesita para desarrollarse, sobrevivir y reproducirse. Para realizar estas funciones, las secuencias de ADN deben ser convertidas a mensajes que puedan traducirse para la fabricación de proteínas, moléculas complejas que hacen la mayor parte del trabajo en nuestro cuerpo. A lo largo de los años, el ser humano ha encontrado formas de modificar el ADN; algunos con la finalidad de contrarrestar enfermedades hereditarias, impidiendo que se desarrollen en la siguiente generación. Tal es el caso del método CRISPR/Cas9.

En 2012, las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron en la revista Science un artículo titulado "A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity". En él plantearon utilizar un tipo de ‘tijeras moleculares’ capaces de cortar, pegar y editar el ADN; CRISPR/Cas9. Éste es el acrónimo de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas), mientras que Cas9 se refiere a un grupo de proteínas ubicadas en el núcleo celular que fueron nombradas así al descubrirse que estaban asociadas a CRISPR (CRISPR associated system).

En años recientes, con el uso de esta tecnología diversos grupos de investigación han logrado convertir directamente células de la piel (a través de las células madre) de ratones y de humanos en células que fabrican sangre, en células musculares del corazón o en células cerebrales. Las implicaciones terapéuticas de esta nueva tecnología son enormes y también tiene potencial uso en el estudio de enfermedades raras de origen genético. CRISPR está siendo modificada para ampliar sus aplicaciones y versatilidad para tratar la diabetes, enfermedades del riñón, distrofia muscular y demencia mediante la activación de genes, reduciendo la controversia acerca de la futura edición del material genético en humanos.

Gracias a sus aportes, Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna fueron galardonadas con el Premio Nobel de Química en el 2020, y en palabras de quienes otorgan la distinción "ha tenido un impacto revolucionario en el campo de la medicina", lo que podría traducirse en el desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer y llegar a curar enfermedades hereditarias.

Sin embargo, en años recientes las “tijeras genéticas” han sido objeto de debate sobre los límites éticos y legales en su aplicación en seres humanos. Prueba de ello son dos experimentos realizados en China en 2014 y 2018 en los que se reporta el uso de CRISPR/Cas9 en la modificación de embriones humanos. Particularmente el estudio realizado por el grupo del científico He Jiankui de la Universidad de Ciencia y Tecnología del país asiático quien declaró haber modificado el gen CCR5 en embriones que posteriormente dieron origen a dos gemelas. Dicho gen confiere resistencia ante el VIH, por lo que se espera que las niñas tengan inmunidad frente al virus. Aunque es de reconocer el gran avance científico que esto implica, Jiankui fue despedido de su cargo en la universidad así como sentenciado a tres años de prisión y a pagar una multa equivalente a 430 mil dólares por haber falsificado documentos que permitieron la implantación de los embriones mediante fertilización in vitro que dieron como resultado el nacimiento de Lula y Nana, las gemelas en cuestión así como de un tercer bebé que permanece en el anonimato.

Queda clara la importancia y relevancia del uso a futuro de esta novedosa y revolucionaria tecnología. En el campo de la Ingeniería Biomédica, los especialistas pueden aportar con sus conocimientos en bioquímica médica, biología celular y molecular, fisiología y biomateriales, nuevas aplicaciones y usos de esta tecnología tanto a nivel internacional como aplicaciones prácticas en nuestro país, y por qué no, también para Tabasco.

  • Frida Sofía Noble de Jesús y Noemí́ Rodríguez Núñez/Estudiantes de tercer semestre de Ingeniería Biomédica
  • Nahúm Nolasco Caba/Asesor del texto y docente de Ingeniería Biomédica.

El ácido desoxirribonucleico o ADN consiste en dos cadenas que se enrollan entre sí para formar una estructura de doble hélice, que contiene las instrucciones que todo ser vivo necesita para desarrollarse, sobrevivir y reproducirse. Para realizar estas funciones, las secuencias de ADN deben ser convertidas a mensajes que puedan traducirse para la fabricación de proteínas, moléculas complejas que hacen la mayor parte del trabajo en nuestro cuerpo. A lo largo de los años, el ser humano ha encontrado formas de modificar el ADN; algunos con la finalidad de contrarrestar enfermedades hereditarias, impidiendo que se desarrollen en la siguiente generación. Tal es el caso del método CRISPR/Cas9.

En 2012, las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier publicaron en la revista Science un artículo titulado "A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity". En él plantearon utilizar un tipo de ‘tijeras moleculares’ capaces de cortar, pegar y editar el ADN; CRISPR/Cas9. Éste es el acrónimo de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas), mientras que Cas9 se refiere a un grupo de proteínas ubicadas en el núcleo celular que fueron nombradas así al descubrirse que estaban asociadas a CRISPR (CRISPR associated system).

En años recientes, con el uso de esta tecnología diversos grupos de investigación han logrado convertir directamente células de la piel (a través de las células madre) de ratones y de humanos en células que fabrican sangre, en células musculares del corazón o en células cerebrales. Las implicaciones terapéuticas de esta nueva tecnología son enormes y también tiene potencial uso en el estudio de enfermedades raras de origen genético. CRISPR está siendo modificada para ampliar sus aplicaciones y versatilidad para tratar la diabetes, enfermedades del riñón, distrofia muscular y demencia mediante la activación de genes, reduciendo la controversia acerca de la futura edición del material genético en humanos.

Gracias a sus aportes, Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna fueron galardonadas con el Premio Nobel de Química en el 2020, y en palabras de quienes otorgan la distinción "ha tenido un impacto revolucionario en el campo de la medicina", lo que podría traducirse en el desarrollo de nuevas terapias contra el cáncer y llegar a curar enfermedades hereditarias.

Sin embargo, en años recientes las “tijeras genéticas” han sido objeto de debate sobre los límites éticos y legales en su aplicación en seres humanos. Prueba de ello son dos experimentos realizados en China en 2014 y 2018 en los que se reporta el uso de CRISPR/Cas9 en la modificación de embriones humanos. Particularmente el estudio realizado por el grupo del científico He Jiankui de la Universidad de Ciencia y Tecnología del país asiático quien declaró haber modificado el gen CCR5 en embriones que posteriormente dieron origen a dos gemelas. Dicho gen confiere resistencia ante el VIH, por lo que se espera que las niñas tengan inmunidad frente al virus. Aunque es de reconocer el gran avance científico que esto implica, Jiankui fue despedido de su cargo en la universidad así como sentenciado a tres años de prisión y a pagar una multa equivalente a 430 mil dólares por haber falsificado documentos que permitieron la implantación de los embriones mediante fertilización in vitro que dieron como resultado el nacimiento de Lula y Nana, las gemelas en cuestión así como de un tercer bebé que permanece en el anonimato.

Queda clara la importancia y relevancia del uso a futuro de esta novedosa y revolucionaria tecnología. En el campo de la Ingeniería Biomédica, los especialistas pueden aportar con sus conocimientos en bioquímica médica, biología celular y molecular, fisiología y biomateriales, nuevas aplicaciones y usos de esta tecnología tanto a nivel internacional como aplicaciones prácticas en nuestro país, y por qué no, también para Tabasco.

  • Frida Sofía Noble de Jesús y Noemí́ Rodríguez Núñez/Estudiantes de tercer semestre de Ingeniería Biomédica
  • Nahúm Nolasco Caba/Asesor del texto y docente de Ingeniería Biomédica.